¿Qué son los medicamentos huérfanos?

Son aquellos que sirven para diagnosticar, prevenir o tratar enfermedades raras muy graves o de carácter amenazante para la vida. Una enfermedad rara es aquella que afecta a menos de 5 personas de cada 10.000 (en la Unión Europea) y menos de 7,5 por cada 10.000 (200.000 personas en total, en Estados Unidos), o que afecta a más de esa población pero para la que no hay una expectativa razonable de que los costes de desarrollar el medicamento y hacerlo disponible se recuperen con su comercialización.

En Australia, la definición de una enfermedad rara es aquella que afecta a una persona de cada 10.000 y, en Japón, aquella que afecta a 4 personas de cada 10.000. La clasificación de una enfermedad rara puede variar entre las distintas regiones, y depende de la situación socioeconómica del país en cuestión. Por motivos prácticos, sólo se analizan la Unión Europea (UE) y Estados Unidos (EE.UU).

¿Qué es una designación de fármaco huérfano?

La designación de medicamento huérfano puede obtenerse en cualquier etapa del desarrollo. Esta designación se basa en criterios establecidos en el Reglamento (CE) 141 en la Unión Europea y en la Orphan Drug Act (ODA) en Estados Unidos. La designación de fármaco huérfano en la Unión Europea está coordinada por la Agencia Europea para la Evaluación de Medicamentos (European Agency for the Evaluation of Medicinal Products, EMEA) por medio del Comité para Especialidades Farmacéuticas Huérfanas (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP), que es responsable de revisar las solicitudes de designación. La Comisión Europea concede la designación definitiva. La designación de fármaco huérfano en EE.UU. está coordinada por la Oficina para el Desarrollo de Especialidades Farmacéuticas Huérfanas (Office of Orphan Products Development, OOPD) de la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA). Tras la revisión por la OOPD, la designación del promotor se aprueba o deniega.

¿Por qué se pone en práctica esta normativa?

El elevado coste del desarrollo de fármacos, junto con la escasa recuperación de la inversión, desanimó a la industria farmacéutica en el desarrollo de fármacos destinados a enfermedades raras. Resultaba demasiado costoso desarrollar fármacos para estas y la industria farmacéutica “dejó huérfanos” a estos fármacos.

Los grupos de pacientes afectados por estas enfermedades trabajaron enérgicamente para llamar la atención sobre la falta de opciones de tratamiento disponibles, así como para promover una legislación que animara a los promotores a desarrollar productos necesarios para estos pacientes.

El marco legal actual en la UE y EE.UU. proporciona incentivos a los promotores y a las compañías farmacéuticas para que desarrollen especialidades farmacéuticas huérfanas.

¿Cuáles son los incentivos?

Ventajas de procedimiento

En la Unión Europea, una vez que un producto ha sido designado fármaco huérfano, el promotor puede solicitar asistencia en la elaboración de protocolos por parte de la EMEA para optimizar el desarrollo del fármaco en la indicación designada.

En Estados Unidos, la designación de fármaco huérfano no altera el proceso regulatorio de obtención de asesoramiento de la FDA para los medicamentos en desarrollo.

Tasas

En la Unión Europea, se considera una reducción de tasas para todos los tipos de actividades centralizadas, incluidas las solicitudes de autorización de comercialización, inspecciones, variaciones y asistencia con protocolos.

En Estados Unidos., los promotores de fármacos huérfanos están exentos del pago de tasas al presentar una solicitud de autorización de comercialización en la indicación en la que se ha obtenido la designación.

Exclusividad comercial

Tras la autorización de comercialización, las especialidades farmacéuticas huérfanas se benefician de una exclusividad comercial (de 7 años en Estados Unidos y de 10 años en la Unión Europea), durante la cual ningún otro promotor puede obtener una autorización de comercialización para un producto similar en la indicación designada, a menos que se demuestre un beneficio significativo (Unión Europea).

Subvenciones a la investigación

En la Unión Europea, las organizaciones que desarrollan medicamentos huérfanos pueden optar a subvenciones de programas tanto comunitarios como de los Estados Miembros.

En Estados Unidos., las compañías que desarrollan medicamentos huérfanos están exentas del pago de impuestos para un porcentaje de los costes de la investigación clínica, y tienen acceso a subvenciones.